オンコリス Research Memo（8）：「OBP-601」は米ベンチャー企業と新規ライセンス契約を締結
■オンコリスバイオファーマ<4588>の開発パイプラインの動向
5. その他パイプライン
(1) OBP-601（センサブジン）
核酸系逆転写酵素阻害剤「OBP-601」に関しては2020年6月に、トランスポゾン社との間で、主に神経変性疾患（ALS、アルツハイマー病等）の治療薬開発に関して、全世界における再許諾権付き独占的ライセンス契約を締結したことを発表した。ライセンス契約の総額は3億米ドル以上となる。
「OBP-601」は従来、HIV治療薬として開発を進めてきたが、米国ブラウン大学が実施した動物実験の結果により、「OBP-601」がレトロトランスポゾンの逆転写と複製を抑制し、脳内への高い移行性を示すことが確認された。レトロトランスポゾンが複製されると、遺伝子の突然変異が起こりやすくなり、様々な反応により神経細胞を傷つけることで神経変性疾患が発症し、症状が悪化すると考えられている。「OBP-601」がこうした逆転写や複製を抑制することで、症状の悪化スピードを遅らせる効果が期待されている。
今後、トランスポゾン社は同社が実施してきたHIV対象の前臨床試験及び臨床試験のデータを活用し、主に神経変性疾患を適応対象とした臨床試験を行っていく予定で、そのための資金調達を進めている段階にある。開発資金の目途が付けば、2021年後半にも米国で第1/2相臨床試験のIND申請を行う見通しだ。ALS患者数は米国で約3万人、世界で約40万人となり、現在はまだ根治療薬がなく、進行スピードを遅らせる治療薬として2品目が承認されるにとどまっている（年間売上規模は2品目合計で約410億円）。ただ、これら承認品目の治療効果は十分ではなく、治療効果の高い製剤が開発されればシェアを獲得する可能性は十分あると見られ、今後の開発動向が注目される。
(2) OBP-801（HDAC阻害剤）
「OBP-801」は、2015年5月より米国で進行性固形がん患者を対象に第1相臨床試験を開始したが、Cohort3（高容量群）で用量制限毒性が6例中2例発生したため現在は新規患者の組み入れを中断している。現在は、免疫チェックポイント阻害剤と低容量の「OBP-801」による併用療法で開発を進めていくことが可能かどうかを検討するため、各種データの収集を行っている段階にある。
主要パイプラインの物質特許を各国で取得済み
6. 特許取得状況
主要パイプラインであるテロメライシンの特許権は同社と関西TLO(株)が共同保有しており、海外では同社が単独で保有権を持ち、現在は日米欧を含む24ヶ国で特許を取得している。また、テロメスキャンは同社が特許権を保有しており日米含む10ヶ国で、テロメスキャンF35については日米欧中韓を含む13ヶ国以上で特許を取得するなど、知財戦略についても重要な経営戦略の1つとして位置付けている。
（執筆：フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲）
《ST》