ユニキュアが急落　ＦＤＡはが承認前に主要試験実施を要請＝米国株個別

（NY時間10:32）（日本時間00:32）

ユニキュア<QURE>　9.98（-5.66　-36.18%）

遺伝子治療のユニキュア<QURE>が急落。ＦＤＡは、同社のハンチントン病向け遺伝子治療について、承認前に主要試験を実施するよう要請した。トランプ政権下で希少疾患治療薬の審査が慎重化していることを示す新たな事例となる。

同社は、ＦＤＡは承認獲得に向けて模擬手術（シャム）対照の臨床試験の実施を強く推奨したと声明で明らかにした。同社は第２四半期にＦＤＡとの追加会合を要請し、試験デザインの可能性について協議する計画だとしている。

ハンチントン病は、初期に運動協調の喪失がみられ、その後、嚥下やバランス障害へと進行。最終的には思考、歩行、会話能力を失う。発症後の平均余命は１５～２０年程度とされ、米国では約４万人が発症リスクを抱えている。

同社は９月、臨床試験で高用量投与群の患者の病気進行が３年間で比較群より７５％遅かったと報告し、大きな前進と受け止められていた。試験は主要評価項目を達成していた。しかし、数カ月後にＦＤＡはそのデータでは承認に十分でないとの見解を示した。同社はこれを従来の指針からの劇的な変更とし、結果を巡って緊急会合を設定したと説明した。

一方、患者団体はＦＤＡへの圧力を強めている。１月には約５万人の署名を添えた請願書を提出し、ユニキュアの治療薬審査を遅らせないよう求めた。

【企業概要】

希少疾患やその他の重篤な疾患の患者を治療するための、独自の遺伝子治療の集中パイプラインの開発に取り組む。独自に開発した血友病Bの治療薬である遺伝子治療薬HEMGENIXを販売するほか、ハンチントン病、難治性側頭葉てんかん、筋萎縮性側索硬化症、ファブリー病などを対象とした開発を進める。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース