アイオニスが上昇　大塚製薬と共同開発の治療薬候補が主要評価項目を達成＝米国株個別

（NY時間09:54）（日本時間22:54）

アイオニス<IONS>　45.37（+0.47　+1.05%）

アイオニス・ファーマ<IONS>が上昇。大塚ＨＤ＜4578＞傘下の大塚製薬と共同開発するＦＵＳ遺伝子変異型の筋萎縮性側索硬化症（ＦＵＳ－ＡＬＳ）治療薬候補「ウレフネルセン」が、第３フェーズのＦＵＳＩＯＮ試験で主要評価項目を達成したことが好感された。

ウレフネルセンは、機能と生存期間を組み合わせた順位解析でプラセボに対して統計的に有意な改善を示した。血清ニューロフィラメント軽鎖（ＮｆＬ）などの副次評価項目でもウレフネルセンを支持する結果となった。

安全性については、有害事象の大半が軽度または中等度だった。同社発表ではグレード４または５の有害事象は示されていない。大塚製薬とアイオニスは今回の結果についてＦＤＡと協議し、迅速な承認申請につながる可能性のある手続きを検討する方針。

ウレフネルセンはＦＤＡからファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けているが、現時点ではいずれの規制当局からも承認されていない。

【企業概要】

RNA標的治療薬の発見・開発・商品化に取り組むバイオ医薬品会社。神経疾患、心血管代謝疾患、患者ニーズの高い特定の領域において、医薬品を販売するほか、RNA治療におけるイノベーションを推進するとともに、遺伝子編集における新たなアプローチの開発に取り組む。

MINKABU PRESS編集部　野沢卓美

株探ニュース