Chordia Therapeutics <190A>は10日、同社が開発を進めている CLK 阻害薬rogocekibが、米国で再発難治性急性骨髄性白血病（AML）に対する治療薬として希少疾患指定を受けたことを発表した。この希少疾患指定は、米国食品医薬品局（FDA）による特別な認可制度であり、希少疾病に対して治療薬の開発を加速させるための支援が行われる。

rogocekibは、急性骨髄性白血病の再発または難治性の患者に対する新しい治療法として注目されている。AMLは治療が難しく、特に再発や難治性の症例では治療法の選択肢が限られており、患者の予後が厳しくなることが多い。そのため、新たな治療薬の開発が急務である。

米国での希少疾患指定を受けることにより、rogocekibは開発の過程でさまざまな特典を享受できる。これには、米国における市場への早期アクセス、税制上の優遇措置、開発にかかる時間や費用の削減が含まれる。これにより、rogocekibはより迅速に患者への提供が可能となる見込みが高まり、早期の治療機会提供につながることを期待する声も高まっている。

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提供：フィスコ

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