Chordia Therapeutics<190A>は15日、2026年に開催された欧州血液学会（EHA）において、再発または難治性急性骨髄性白血病（AML）および高リスク骨髄異形成症候群（MDS）等を対象としたCLK阻害薬rogocekib（CTX-712）の第1/2相試験（CTX-712-CL-02）用量漸増コホートデータを発表した。

本試験では、RNAスプライシングを制御するCLKを標的とする経口低分子薬として、管理可能な安全性プロファイルが示された。評価可能症例は34例で、単剤投与による全奏効率（ORR）は11.8％（4/34例）となり、客観的奏効は4例（AMLでCRi3例、MDSでmCR1例）であった。

用量別では、100mg週1回投与のAML群でCRi50％（2/4例）、80mg週2回投与のAML群でCRi20％（1/5例）、MDSでは80mg週1回投与群でmCR25％（1/4例）が確認された。またスプライシング変異を有する14例のうち5例で骨髄芽球が50％以上減少した。

これらの結果は、治療困難な患者集団においても単剤で初期的な抗腫瘍活性を示したことを示し、今後は至適用量および投与スケジュールの検討を拡大コホートで進める。

《AK》

提供：フィスコ

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